上证报中国证券网讯 1月8日，正序（上海）生物科技有限公司发布消息称，与院端合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的研究者发起的临床试验研究成功治愈首位患者，达到持续摆脱输血依赖超过两个月。
正序生物介绍，截至1月8日，该患者总血红蛋白浓度稳定至130g/L以上，现已回归到正常生活中。这是全球首次通过碱基编辑疗法治愈血红蛋白病的成功案例。
据悉，血红蛋白病是全世界最普遍的单基因遗传病，常见的主要有β-地中海贫血症和镰状细胞病。全世界约有7%的人口携带异常血红蛋白基因，每年大约有40万名婴儿出生时患有血红蛋白病。我国地中海贫血症基因突变携带者约有3000万人，其中，重型和中间型地中海贫血症患者约为30万人，多分布在南方区域。（霍星羽）
